FDA

Mo, 05.02.2024 — Inge Schuster

Nachdem fast 20 Jahre lang keine neuen Alzheimer-Medikamente den Markt erreicht hatten, erhielt 2021 der Anti-Amyloid Antikörper Aduhelm des US-Biotechkonzerns Biogen als erster Vertreter einer neuen Klasse von Therapeutika die Zulassung durch die US-Behörde FDA. Dass die Entscheidung trotz des Fehlens eindeutiger Nachweise der Wirksamkeit und des Auftretens bedenklicher Nebenwirkungen erfolgte, löste enorme Kritik aus und das von skeptischen Ärzten kaum verschriebene Präparat wurde zum Flop. Vor 5 Tagen hat Biogen nun mitgeteilt, dass Entwicklung und Vermarktung von Aduhelm einstellt gestellt wird und freiwerdende Ressourcen nun seunem zweiten (im Juli 2023 registrierten) Anti-Amyloid -Antikörper Leqembi (Lecanemab) gewidmet werden sollen.

Fr 17.11.2023 — Ricki Lewis

Tausende Erkrankungen werden durch schadhafte Gene ausgelöst. Bereits vor Jahrzehnten gab es erste Ansätze, um diese Gene durch Gentherapie - reparierte Gene oder intaktes genetisches Material - auszutauschen; man erwartete damit viele der zumeist ererbten Krankheiten nicht nur behandeln, sondern auch wirklich heilen zu können. Obwohl enorme Anstrengungen zur Umsetzung dieser Strategie gemacht und mehrere Tausende klinische Studien dazu durchgeführt wurden, ist der Erfolg bescheiden - von der FDA wurden bislang 6 gentherapeutische Produkte zugelassen - und immer wieder von Rückschlägen bedroht geblieben. Über enttäuschte Hoffnungen und den jüngsten Rückschlag bei einer Gentherapie von Duchenne Muskledystrophie berichtet die Genetikerin Ricki Lewis.*

Do, 08.06.2023 — Ricki Lewis

Epidermolysis bullosa (EB) - volkstümlich als Schmetterlingskrankheit bezeichnet - wird durch Mutationen in Strukturproteinen der Haut ausgelöst und ist durch eine extrem verletzliche Haut charakterisiert. Vor 6 Jahren hat Eva Maria Murauer (EB-Haus, Salzburg) im ScienceBlog über eine Fallstudie berichtet, in der eine große, chronische Wunde am Bein mittels Gentherapie normalisiert werden konnte [1]. Vor wenigen Wochen hat nun die FDA mit Vyjuvek eine erste Gentherapie zur Behandlung der schweren dystrophischen Epidermolysis bullosa (DEB) in den USA zugelassen. Diese Gentherapie hat lange auf sich warten lassen, aber sie unterscheidet sich von einer Handvoll anderer zugelassener Gentherapien: Sie ist nicht nach einmaliger Anwendung abgetan. Die Genetikerin Ricki Lewis berichtet darüber.*

Fr, 09.06.2022 — Ricki Lewis

Mund und Rachenbereich sind Einfallstor und großes Reservoir von SARS-CoV-2. Bereits dort werden Zellen infiziert, das Virus kann sich rasend schnell vermehren und - wenn das Immunsystem erst verzögert reagiert - seinen unheilvollen Weg in Lunge und andere Organe antreten . Um die Infektion an ihrem Ursprung zu stoppen haben Forscher um Henry Daniell einen Kaugummi entwickelt, der den für das Andocken an Wirtszellen und Eindringen des Coronavirus essentiellen Rezeptor ACE2 enthält. In Labortests bewirkte dieser Kaugummi eine dramatische Reduktion von Viruslast und Infektiosität im Speichel. Vor wenigen Tagen erfolgte die FDA-Genehmigung für die klinische Erprobung des ACE2-Kaugummi in der Phase I/II .Die Genetikerin Ricki Lewis berichtet über diese neue Strategie, die auch bei anderen oral übertragenen Infektionen Anwendung finden könnte.*

Do, 18.11.2021 — Francis S. Collins

Auf der Basis von außerordentlich positiven klinischen Interims-Ergebnissen hat der Pharmagigant Pfizer vorgestern bei der FDA um die Notfallzulassung für sein neues, oral anwendbares COVID-19 Therapeutikum Paxlovid angesucht. Laut Pressemitteilung von Pfizer konnte Paxlovid -innerhalb von 5 Tagen nach Diagnosestellung/Auftreten von Symptomen angewandt - weitestgehend Hospitalisierung und Letalität verhindern. Noch fehlen allerdings Angaben zur Sicherheit einer breiten Anwendung dieses möglichen Game-changers. Wie Paxlovid wirkt und welches Potential dieses neue Therapeutikum haben kann, beschreibt Francis S. Collins - ehem. Leiter des Human Genome Projects, Entdecker mehrerer krankheitsverursachender Gene und seit 2009 Direktor der NIH.*

Fr 22.01.2021.... Inge Schuster

Ein vor 8 Wochen erschienener ScienceBlog-Artikel hat einen Überblick über die rasante Entwicklung von COVID-19 Impfstoffen gegeben [1]. Zu diesem Zeitpunkt wurden bereits 58 Impfstoff-Kandidaten in der Klinik untersucht, 11 davon befanden sich in der entscheidenden Phase 3. Drei Kandidaten - von Pfizer/BioNTech, Moderna/NIAID und AstraZeneca/University Oxford - standen kurz vor der behördlichen Zulassung durch die FDA und EMA . Zu deren Wirksamkeit und Sicherheit erfuhr man - allerdings nur in Form von Presseaussendungen der produzierenden Unternehmen - phantastische Angaben. Seit Kurzem liegen nun die Ergebnisse der klinischen Studien in publizierter Form vor. Der folgende Artikel fasst wesentliche Daten zusammen.

Do, 16.07.2020 — Francis S. Collins

Bereits am Beginn der COVID-19 Pandemie, im März d.J., hat Francis S. Collins, Direktor der US-National Institutes of Health (NIH) und ehem. Leiter des "Human Genome Project", über die Aktivitäten der NIH zur Entwicklung von Impfstoffen gegen SARS-CoV-2 berichtet [1]. Basierend auf der Strukturanalyse des Spike-Proteins, mit dem das Virus an die Wirtszellen andockt, haben die NIH in Zusammenarbeit mit der Biotech-Firma Moderna (Cambridge, MA) in Rekordzeit einen spezifischen Impfstoff entwickelt, dessen klinische Testung in Phase 1 bereits im März begonnen hat [2]. Die Ergebnisse geben Anlass zu (vorsichtigem) Optimismus: der Impfstoff ist verträglich und hat in allen Probanden die gewünschte Immunantwort erzeugt. Nun soll in wenigen Tagen die klinische Testung dieses Impfstoffes - in Phase 3 - an etwa 30 000 Probanden beginnen. Zahlreiche Fragen zu diesem und auch zu anderen Impfstoffen werden im Gespräch mit John Mascola, Direktor am NIH-Vaccine Research Center (VRC) und Leiter der COVID-19 Vakzine Entwicklung beantwortet.*

Do, 30.04.2020 — Redaktion

Remdesivir, ein Analogon des Nukleosids Adenosin, hemmt die virale Polymerase und damit die Replikation des viralen Genoms. Die vom Pharmakonzern Gilead ursprünglich gegen Ebola entwickelte Substanz wirkt gegen ein breites Spektrum unterschiedlicher Viren. Nach ersten positiven Testungen gegen SARS-CoV-2 Infektionen in den USA und in China wurde Remdesivir in einer NIH-gesponserten randomisierten, kontrollierten Studie an 1063 COVID-19- Patienten getestet und zeigte schnellere Wiederherstellung und niedrigere Letalität als das Placebo.*

Sa, 27.02.2020 — Inge Schuster

Auf dem Antibiotikagebiet dürfte ein großer Durchbruch erfolgt sein: Mithilfe von Künstlicher Intelligenz haben Forscher am Massachusetts Institute of Technology (MIT) und am Broad Institute aus einer Sammlung existierender Arzneimittel(kandidaten)  ein hocheffizientes Antibiotikum identifiziert, das einen neuartigen Wirkungsmechanismus aufweist. Diese, Halicin genannte Substanz tötete in vitro viele der weltweit problematischsten pathogenen Bakterien, einschließlich einiger Stämme, die gegen alle bekannten Antibiotika resistent sind. In vivo Untersuchungen an der Maus in zwei unterschiedlichen Infektionsmodellen bestätigten die in vitro Wirksamkeit.