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Do, 28.11.2019 — Ricki Lewis

Der Entwicklung neuer Arzneimittel geht die Suche nach Zielstrukturen - Targets - voraus, die essentiell in das Krankheitsgeschehen involviert sind und gegen die dann Wirkstoffe designt werden können. Der allergrößte Teil der solcherart gegen Krebserkrankungen entwickelten Stoffe scheitert aber in der klinischen Prüfung, wobei mangelnde Wirksamkeit einer der Hauptgründe ist. Unter Anwendung der CRISPR-Cas Technologie deckt eine neue Studie an einer Reihe von klinischen Entwicklungssubstanzen nun auf, dass deren postulierte Targets und damit die Wirkungsmechanismen unrichtig sind und eine bereits in der Präklinik erfolgende Validierung der echten Targets die Zahl unwirksamer klinischer Studien reduzieren könnte. Die Genetikerin Ricki Lewis berichtet über diese Studie.*

Do, 03.10.2019 — Ricki Lewis

Als 1990 erste klinische Versuche zur Gentherapie stattfanden, hoffte man sogenannte monogenetische - d.i. durch ein schadhaftes Gen ausgelöste - Krankheiten durch das Einschleusen funktionsfähiger Gene in Kürze heilen zu können. Tragische Zwischenfälle, insbesondere der Tod des jungen Jesse Gelsinger vor 20 Jahren brachten jedoch schwere Rückschläge für das Gebiet. Erst nach und nach bekamen die Forscher die Risiken in den Griff, die mit den als Genfähren verwendeten Viren verbunden sind. Seit Kurzem gibt es nun einige zugelassene  - allerdings horrend teure - Therapeutika; dazu ist eine Vielzahl klinischer Versuche zur Behandlung verschiedenster, durch Gendefekte ausgelöster Krankheiten im Laufen. Die Genetikerin Ricki Lewis hat sich über die Jahre intensiv mit den Fortschritten der Gentherapie befasst; sie gibt hier einen Überblick über den gegenwärtigen Status der Gentherapie.*

Do, 01.03.2018 - 11:33 — Francis Collins

Die Entwicklung erfolgversprechender neuer Medikamente basiert heute auf der Aufklärung der molekularen Krankheitsursachen und der therapeutischen Modulierung dieser Ziele (Targets). Derartige Kenntnisse werden durch Grundlagenforschung geschaffen, die - zum großen Teil durch die öffentliche Hand finanziert- in akademischen Institutionen oder staatlichen Labors stattfindet. Dagegen erfolgt die sehr kostenaufwändige präklinische und klinische Entwicklung im privaten Sektor, in Pharmafirmen. Der von der Öffentlichkeit geleistete Beitrag zur Grundlagenforschung wurde bis jetzt unterschätzt. Eine erste sorgfältige Analyse hat eben ein US-amerikanisches Forscherteam veröffentlicht [1]: demnach haben die National Institutes of Health (NIH) die Grundlagenforschung der zwischen 2010 und 2016 neu zugelassenen 210 Medikamente mit mehr als 100 Milliarden US Dollar gefördert. Francis Collins, NIH-Direktor und ehem. Leiter des "Human Genome Project", fasst diese Untersuchung zusammen.*

Fr, 23.09.2016 - 15:26 — Inge Schuster

Abgesehen von einem (relativ geringen) Risiko von Nebenwirkungen tragen Antibiotika wesentlich dazu bei, dass wir gesund bleiben und lang leben. Allerdings entwickeln Bakterien gegen diese Substanzen schnell Resistenzen, in vielen Fällen werden sie multiresistent. Es besteht die Gefahr, dass die vorhandenen Antibiotika schneller unwirksam werden als innovative, neue Substanzen auf den Markt kommen. Dies könnte zu einer Pandemie führen.