CRISPR

Fr 17.11.2023 — Ricki Lewis

Tausende Erkrankungen werden durch schadhafte Gene ausgelöst. Bereits vor Jahrzehnten gab es erste Ansätze, um diese Gene durch Gentherapie - reparierte Gene oder intaktes genetisches Material - auszutauschen; man erwartete damit viele der zumeist ererbten Krankheiten nicht nur behandeln, sondern auch wirklich heilen zu können. Obwohl enorme Anstrengungen zur Umsetzung dieser Strategie gemacht und mehrere Tausende klinische Studien dazu durchgeführt wurden, ist der Erfolg bescheiden - von der FDA wurden bislang 6 gentherapeutische Produkte zugelassen - und immer wieder von Rückschlägen bedroht geblieben. Über enttäuschte Hoffnungen und den jüngsten Rückschlag bei einer Gentherapie von Duchenne Muskledystrophie berichtet die Genetikerin Ricki Lewis.*

Do, 18.03.2021 — Francis S. Collins

Die CRISPR-Gen-Editing-Technologie bietet enorme Möglichkeiten, um nicht vererbbare Veränderungen der DNA zu generieren, mit denen eine Vielzahl verheerender Erkrankungen - von HIV bis hin zu Muskeldystrophie - behandelt oder sogar geheilt werden kann. Kürzlich wurde nun in Tierexperimenten eine Studie durchgeführt, die auf ein andere Art der CRISPR-Genschere abzielt, nämlich auf eine, die virale RNA anstatt menschlicher DNA zerschneidet. Eine derartige Genschere könnte als ein zu inhalierendes antivirales Therapeutikum wirken, das vorprogrammiert werden kann, um potenziell fast jeden Grippestamm und viele andere Viren der Atemwege, einschließlich SARS-CoV-2, das Coronavirus, das COVID-19 verursacht, aufzuspüren und deren Auswirkungen zu vereiteln. Francis S. Collins, ehem. Leiter des Human Genome Projects und langjähriger Direktor der US-National Institutes of Health (NIH), die zusammen mit dem Unternehmen Moderna den eben zugelassenen COVID-19-Impfstoff mRNA-1723 designt und entwickelt haben, berichtet über neue Ergebnisse, die eine Revolution in der Therapie von Atemwegsinfektionen einläuten könnten.*

Do, 28.11.2019 — Ricki Lewis

Der Entwicklung neuer Arzneimittel geht die Suche nach Zielstrukturen - Targets - voraus, die essentiell in das Krankheitsgeschehen involviert sind und gegen die dann Wirkstoffe designt werden können. Der allergrößte Teil der solcherart gegen Krebserkrankungen entwickelten Stoffe scheitert aber in der klinischen Prüfung, wobei mangelnde Wirksamkeit einer der Hauptgründe ist. Unter Anwendung der CRISPR-Cas Technologie deckt eine neue Studie an einer Reihe von klinischen Entwicklungssubstanzen nun auf, dass deren postulierte Targets und damit die Wirkungsmechanismen unrichtig sind und eine bereits in der Präklinik erfolgende Validierung der echten Targets die Zahl unwirksamer klinischer Studien reduzieren könnte. Die Genetikerin Ricki Lewis berichtet über diese Studie.*