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Gentherapie der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) - ein Rückschlag

Fr 17.11.2023 — Ricki Lewis

Ricki Lewis

Icon Medizin

Tausende Erkrankungen werden durch schadhafte Gene ausgelöst. Bereits vor Jahrzehnten gab es erste Ansätze, um diese Gene durch Gentherapie - reparierte Gene oder intaktes genetisches Material - auszutauschen; man erwartete damit viele der zumeist ererbten Krankheiten nicht nur behandeln, sondern auch wirklich heilen zu können. Obwohl enorme Anstrengungen zur Umsetzung dieser Strategie gemacht und mehrere Tausende klinische Studien dazu durchgeführt wurden, ist der Erfolg bescheiden - von der FDA wurden bislang 6 gentherapeutische Produkte zugelassen - und immer wieder von Rückschlägen bedroht geblieben. Über enttäuschte Hoffnungen und den jüngsten Rückschlag bei einer Gentherapie von Duchenne Muskledystrophie berichtet die Genetikerin Ricki Lewis.*

Gentherapie - ein Update

Do, 03.10.2019 — Ricki Lewis

Ricki LewisIcon MedizinAls 1990 erste klinische Versuche zur Gentherapie stattfanden, hoffte man sogenannte monogenetische - d.i. durch ein schadhaftes Gen ausgelöste - Krankheiten durch das Einschleusen funktionsfähiger Gene in Kürze heilen zu können. Tragische Zwischenfälle, insbesondere der Tod des jungen Jesse Gelsinger vor 20 Jahren brachten jedoch schwere Rückschläge für das Gebiet. Erst nach und nach bekamen die Forscher die Risiken in den Griff, die mit den als Genfähren verwendeten Viren verbunden sind. Seit Kurzem gibt es nun einige zugelassene  - allerdings horrend teure - Therapeutika; dazu ist eine Vielzahl klinischer Versuche zur Behandlung verschiedenster, durch Gendefekte ausgelöster Krankheiten im Laufen. Die Genetikerin Ricki Lewis hat sich über die Jahre intensiv mit den Fortschritten der Gentherapie befasst; sie gibt hier einen Überblick über den gegenwärtigen Status der Gentherapie.*