Knochenmark

Finden und Ersetzen: Genchirurgie mittels CRISPR/Cas9 erscheint ein aussichtsreicher Weg zur Gentherapie

Do, 02.02.2017 - 11:42 — Francis S. Collins

Francis S. CollinsIcon MedizinIn der Forschung zur Gentherapie gibt es eine immerwährende Herausforderung: Es ist die Suche nach einem verlässlichen Weg, auf dem man eine intakte Kopie eines Gens sicher in relevante Zellen einschleusen kann, welches dann die Funktion eines fehlerhaften Gens übernehmen soll. Mit der aktuellen Entdeckung leistungsfähiger Instrumente der Genchirurgie ("Gene editing"), insbesondere des CRISPR-Cas9 Systems - beginnen sich nun die Chancen einer erfolgreichen Gentherapie zu vergrößern. Francis Collins, Direktor der US National Institutes of Health (NIH) und ehem. Leiter des "Human Genome Project" berichtet hier von einer zukunftsweisenden Untersuchung , die nicht nur Fortschritte in der Heilung der seltenen Erbkrankheit "septische Granulomatose" verspricht, sondern auch von vielen anderen Erbkrankheiten.*

Der besondere Saft

Fr, 23.01.2015 - 08:14 — Gottfried Schatz

Wie unsere Blutzellen reifen – und sterben.

Gottfried SchatzIcon BiologieDie Reifung unserer verschiedenen Blutzellen wird nicht nur von deren Genen, sondern auch von anderen Zellen und vom Zufall bestimmt, wobei jeder Reifungsschritt die Möglichkeiten der weiteren Entwicklung einengt. – Der Schicksalsweg einer Blutzelle gleicht so in vielem dem eines Menschen.

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